Les amyloses à transthyrétine sont parmi les plus fréquentes amyloses cardiaques, maladies rares dont la prévalence est en constante augmentation. D’origine génétique ou non, elles ne disposaient jusqu’à présent d’aucun traitement spécifique, avec un pronostic sombre. Le Tafamidis est un agent stabilisateur de la transthyrétine, précurseur protéique de ces amyloses fabriqué par le foie sous forme de tétramère. Le tafamidis empêche la dissociation de la transthyrétine en monomères, alors susceptibles de s’organiser en fibrilles amyloïdes à l’origine des dépôts tissulaires de la maladie. L’étude ATTR-ACT, évaluant l’effet du Tafamidis dans les amyloses cardiaques à transthyrétine et à laquelle Henri Mondor a participé, est la première étude multicentrique, randomisée contre placebo montrant un bénéfice sur la morbi-mortalité et sur les capacités fonctionnelles dans cette maladie. Après 30 mois de suivi, une réduction de 30% de la mortalité toute cause a été démontrée. L’effet était observé quel que soit le type d’amylose (mutée ou sauvage), et quelle que soit la dose du tafamidis, mais apparaissait après 18 mois de traitement. Cela souligne l’importance d’un diagnostic précoce de la maladie, aujourd’hui facilité par la scintigraphie osseuse aux diphosphonates. Ces nouveaux outils diagnostiques et thérapeutiques révolutionnent la prise en charge de cette pathologie.